초희귀질환#치료방법#유전자치료#rna치료#임상시험#환자수 (1) 썸네일형 리스트형 극소수 환자만 앓는 ‘초희귀 질환’의 치료 연구 현황 1. 초희귀 질환이란 무엇인가?초희귀 질환은 전 세계적으로 환자가 100명 이하인 매우 드문 질환을 의미한다. 이러한 질환은 대부분 유전적 요인에 의해 발생하며, 질병의 진행 방식이나 치료법이 잘 알려져 있지 않아 진단과 치료가 어렵다. 초희귀 질환은 환자 수가 극히 적어 대부분의 연구가 제한적인 상황이지만, 일부 질환은 과학적 연구와 임상적 관심을 받고 있다. 그중에서도 필드너 증후군(Feldner Syndrome), 리보조민성 근병증(Ribosominopathy), 스토우먼 증후군(Stomeman Syndrome), 드라베 증후군(Dravet Syndrome), 필드너-포펠 증후군(Feldner-Poppel Syndrome), 세인트 헬렌 증후군(St. Helen Syndrome) 이 대표적인 사례로.. 이전 1 다음
